di Paola Maggiora
In questo periodo di pandemia c’è parecchio clamore sui vari farmaci che si possono sperimentare e sulle modalità di accesso a queste alternative terapeutiche. Si parla sempre più spesso della sperimentazione clinica come una fondamentale arma per arrivare ad una terapia efficace contro il Covid-19. Ma si sa veramente di cosa si sta parlando?
Una sperimentazione clinica (o studio clinico) è definita come un qualsiasi studio sull’uomo finalizzato a scoprire (o verificare) gli effetti di un nuovo farmaco, o di un farmaco già esistente, testato per nuove modalità di impiego terapeutico, con l’obiettivo di accertarne la sicurezza o l’efficacia. La sperimentazione si articola in diverse fasi e viene effettuata prima in laboratorio e in modelli animali (sperimentazione preclinica) e poi sull’uomo (sperimentazione clinica)*.
Una sperimentazione clinica è condotta in un centro clinico pubblico o privato, autorizzato dal Ministero della Salute e dotato di tutte le strutture e del personale necessari. Durante una sperimentazione operano parecchie figure professionali fondamentali: medici, infermieri di ricerca e non, tecnici di laboratorio, biologi/biotecnologi e varie figure professionali di supporto, tra cui il Coordinatore della Ricerca Clinica (CRC), ai più sconosciuto.
In poche parole quindi come si può arrivare ad avere una terapia efficace e sicura?
Lo studio clinico parte da una necessità medica di coprire una mancanza terapeutica riguardante una determinata patologia, tramite l’individuazione di un nuovo approccio clinico. L’individuazione di una nuova terapia deve sottostare ai diktat di sicurezza ed efficacia, in quanto il diritto alla salute deve essere sempre in primo piano, seppur tenendo sempre presente le problematiche dei costi e l’impatto sulla qualità di vita del malato.
Nel caso della lotta contro il COVID-19 in questi giorni si sta parlando di sperimentare farmaci già esistenti, ma finora usati contro altri “mostri”.
Per arrivare al risultato finale sperato si deve tener conto che uno studio clinico deve passare attraverso varie fasi, che ne controllano la buona riuscita*:
- Fase 1, risponde alla domanda “è sicuro?”. Il farmaco viene somministrato ad un piccolo gruppo di pazienti, a dosi crescenti, per identificare eventuali effetti indesiderati e potenzialmente pericolosi, fino ad individuare la massima dose utile e non tossica.
- Fase 2, risponde alla domanda “è attivo contro la malattia?”. Il numero di pazienti aumenta e si vuole verificare la capacità del farmaco di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati. Questa fase serve inoltre a comprendere quale sarà la dose migliore da sperimentare nelle fasi successive.
- Fase 3, risponde alla domanda “è efficace?”. Si cerca di determinare quanto è efficace il farmaco, se ha qualche beneficio in più rispetto a farmaci simili già in commercio e qual è il rapporto tra rischio e beneficio. In questo caso i pazienti convolti sono centinaia o migliaia. L’efficacia del farmaco sui sintomi, sulla qualità della vita o sulla sopravvivenza è confrontata con un placebo, con altri farmaci già in uso o con nessun trattamento. La tipologia di studio di riferimento in questa fase è lo studio clinico controllato randomizzato. Si tratta di un tipo di studio in cui ai pazienti viene assegnato casualmente (random) il nuovo principio attivo o un farmaco di controllo (in genere il trattamento standard usato per la patologia oggetto della ricerca) ed è molto affidabile nel definire l’efficacia di un medicinale. L’attribuzione casuale del nuovo farmaco o del farmaco di controllo garantisce che i due gruppi siano simili per tutte le caratteristiche.
- Fase 4, la commercializzazione e la pratica clinica. In questa fase, che può durare qualche anno, si acquisiscono ulteriori e nuove informazioni e vengono valutate le reazioni avverse più rare, quelle che negli studi clinici non potevano emergere, ma che con l’uso di massa del nuovo farmaco possono diventare rilevabili.
Queste fasi di sperimentazione hanno bisogno di molto tempo per condurre al risultato finale, che si spera sempre sia positivo. Nel caso di emergenze terapeutiche, come in questo periodo, eccezionalmente si può tentare di ridurre al minimo indispensabile le tempistiche, mantenendo sempre lo scopo di garantire la miglior cura con il minimo rischio. Per far questo tutte le parti in causa devono collaborare, particolarmente chi si occupa della burocrazia, che normalmente gioca una parte gravosa sia prima dell’avvio di una sperimentazione, sia dopo la sua conclusione.
Partecipare ad uno studio clinico come paziente non deve essere visto come fare da cavia. La sperimentazione segue regole internazionali, disposizioni di legge e codici etici condivisi. Ogni sperimentazione è valutata e verificata da comitati etici indipendenti, costituiti da varie figure come medici, scienziati, avvocati, rappresentanti delle associazioni di pazienti.
Lo studio clinico deve seguire le norme di Buona Pratica Clinica (GCP,Good Clinical Practice, recepite in Italia tramite il D.Lgs 211 del 24.06.2003) che rappresentano uno standard internazionale per garantire l’accuratezza, la riproducibilità, l’eticità, l’attendibilità dei dati prodotti, la tutela dei diritti del malato. Malato a cui deve essere spiegato in maniera esaustiva ed approfondita il progetto di studio, i rischi ed i benefici e che deve firmare il consenso informato scritto, in cui tutto questo è riportato.
Tra i benefici possiamo individuare il fatto di poter accedere a trattamenti innovativi, a seguito dei quali il paziente viene seguito in maniera più capillare proprio per l’attenzione che si deve porre sul prevenire e/o individuare tempestivamente eventuali effetti indesiderati. I rischi sempre presenti sono sicuramente quelli di non ottenere i risultati sperati, dover dedicare più tempo alle visite o agli esami ed essere esposti ad effetti collaterali che non erano stati previsti.
Di conseguenza la partecipazione ad uno studio clinico è una libera scelta, considerando i rischi e benefici a cui si può andare incontro. Ci si può considerare come attori principali per il miglioramento delle alternative terapeutiche ed il progresso della ricerca medica.
*https://www.aifa.gov.it/sperimentazione-clinica-dei-farmaci
immagine in evidenza tratta da www.almalaboris.com